FDA giver tilladelse til indledning af afgørende studie

København, DANMARK; 12. december 2001 - Genmab A/S (CSE: GEN og Neuer Markt: GE9D) offentliggjorde i dag at FDA, de amerikanske sundhedsmyndigheder, har givet selskabet tilladelse til at starte et fase III studie af HuMax™-CD4 til behandling af patienter med aktiv ledegigt, som ikke har effekt af behandling med methotrexat og TNF-a blokkere. Denne store patientgruppe har et udækket behandlings behov, da en effektiv behandling ikke eksisterer.

Formålet med fase III studiet er at bekræfte HuMax-CD4’s sikkerhed og effekt i behandlingen af ledegigt. Afprøvningen vil omfatte 400 patienter, som vil blive behandlet med enten 80 eller 160 milligram HuMax-CD4 eller placebo i i alt 26 uger. Patienterne får to doser med 2 ugers mellemrum og derefter en dosis pr. måned. Fase III studiet indledes i USA og Europa i december 2001 og forventes at foregå på mere end 50 behandlingssteder.

Indtil i dag er mere end 200 patienter blevet behandlet med HuMax-CD4, hvoraf størstedelen har modtaget flere doser af produktet. I tidligere offentliggjorte studier har behandlingen med HuMax-CD4 vist sig sikker, patienterne har tålt behandlingen godt, og der er set positive kliniske resultater i fase I/II ledegigtstudiet, hvor halvdelen af patienterne i de 4 højeste dosisgrupper opnåede behandlingsresultater mellem ACR20 og ACR70.

Genmabs betydelige interne kliniske udviklingsteam vil gennemføre studiet i USA og Europa. Udover svært behandlelig ledegigt planlægger selskabet yderligere fase III studier af bredere patient grupper med moderat til svær grad af ledegigt. HuMax-CD4 afprøves også i psoriasis, fase II studier.

“Genmab er nu i Europas biotek elite bestående af blot en håndfuld selskaber, som har produkter i hver fase af den kliniske udvikling,” sagde Lisa N. Drakeman, Ph.D., Chief Executive Officer. “Det hurtige fremskridt til fase III er et tegn på Genmab teamets ekspertise og viser, at vi effektivt opfylder vores forretningsstrategi om at være et produktudviklingsselskab.”


Baggrund

Klinisk erfaring med HuMax-CD4

HuMax-CD4 er et fuldt humant antistof med høj affinitet rettet mod CD4 receptoren på T-lymfocytterne. Disse celler er involveret i udviklingen af autoimmun sygdom, og et antistof rettet mod dem kan bl.a. bruges i behandlingen af ledegigt og psoriasis.

HuMax-CD4 er blevet undersøgt af Genmab i kliniske studier af både ledegigt og psoriasis. Genmab præsenterede resultater fra et fase I/II klinisk studie af patienter med ledegigt ved “the American College of Rheumatology Meeting” i November 2000. I dette studie fik patienter med svær ledegigt, som ikke havde effekt af konventionel behandling, en enkelt dosis af antistoffet. Behandlingen med HuMax-CD4 viste sig sikker og patienterne tålte behandlingen godt. Derudover responderede halvdelen af de patienter, der fik doser over ca. 35mg godt på behandlingen, og opnåede resultater mellem ACR 20 og ACR 70. ACR målet er et objektivt kriterie til vurdering af effekten af ledegigt behandling, defineret af “the American College of Rheumatology”.

HuMax-CD4 undersøges netop nu i et fase II klinisk studie af en bredere gruppe af patienter med ledegigt; patienter med aktiv, moderat til svær ledegigt på trods af behandling med methotrexate. Resultaterne af dette studie forventes at foreligge næste år.

Den dosis respons, der blev fundet i fase I/II ledegigt studiet stemmer overens med de første resultater af HuMax-CD4 fase II studiet af psoriasis patienter, hvor antistoffet har vist statistisk signifikant dosis respons. Ydermere reduceredes den gennemsnitlige PASI score (mål for sværhedsgraden af psoriasis) i alle behandlingsgrupper med en forskel på 30% mellem placebogruppen og gruppen som fik en dosis på 160mg. Også i dette studie viste HuMax-CD4 behandlingen sig sikker og patienterne tålte behandlingen godt. Disse første resultater, der er baseret på data fra 79 ud af 85 patienter fra fase II studiet ved 7-ugers tidspunktet, blev præsenteret ved det 65. Annual Meeting of the American College of Rheumatology i San Francisco i November 2001.

Fase II psoriasis studiet var et mindre, placebo kontrolleret studie designet til at finde den laveste effektive dosis af HuMax-CD4 til patienter med moderat til svær psoriasis og til at belyse sikkerheden af antistoffet. Patienterne blev behandlet med et af fire dosis niveauer eller placebo en gang ugentligt i 4 uger. Alle 85 patienter er nu fulgt igennem 16 uger, og de endelige resultater af studiet foreligger næste år.

Markedspotentiale

Omkring 1% af verdens befolkning har ledegigt, hvilket indikerer at mere end 2 millioner amerikanere lider af denne invaliderende sygdom. I dag er det gældende medicinsk praksis at behandle patienterne tidligt i sygdomsforløbet sammenlignet med tidligere, hvorved størrelsen af det potentielle marked øges.

Omkring halvdelen af patienterne i almen klinisk praksis reagerer på TNF alpha hæmmere. Da de TNF hæmmere, som i dag findes på markedet, udgør et samlet salg på omkring 1 mia. USD indikerer disse tal, at der er et potentielt stort marked for andre behandlingsmetoder.